ทำไมยาบางตัวถึงเเพงเเสนเเพง?

Glybera [ ไกลบีร่า ] เคยเป็นยาที่เเพงที่สุดในโลกก่อนการมาของ Zolgensma 

แต่ไกลบีร่าได้ถูกยกเลิกการผลิตไปในไม่กี่ปีต่อมา หลังจากที่มันได้ถูกจัดจำหน่ายอย่างเป็นทางการ แม้ว่ามันจะได้รับการยืนยันว่าสามารถรักษาผู้ป่วยได้100%ก็ตาม  ซึ่งชะตากรรมของ Zolgensma ก็อาจจะไม่ต่างกันเท่าไรนัก…เเล้วมันเป็นเพราะอะไรล่ะ?

ในปี 2015 ไกลบีร่าเป็นยาตัวเเรกในท้องตลาดที่สามารถขจัดยีนที่ผิดปกติออกไปจากร่างกายได้ มันเป็นความหวังของคนที่ป่วยเป็นโรคที่พบเจอได้ยากมากๆชนิดหนึ่ง ซึ่งผู้ป่วยในโรคนั้นจะมียีนที่กลายพันธ์ุ ซึ่งเรียกว่า lipoprotein lipase deficiancy  (LPLD)

มันเป็นโรคทางพันธุกรรม ที่เลือดจะมีความเข้มข้นจนเป็นแผ่นๆ มันจะสร้างความเจ็บปวด เเละอันตรายให้กับคนที่เป็นโรคตับอ่อนอักเสบ ซึ่งไม่มีทางรักษาได้ นอกจากไกลบีร่าตัวนี้

ไกลบีร่าได้ถูกวางขายตามท้องตลาดมาเเล้ว เเต่หลังจากนั้น 2 ปี มันได้ถูกระงับการผลิต

นี่คือเรื่องจริงที่น่าเศร้าของอุตสาหกรรมการผลิตยา ที่ไม่เอื้ออำนวยต่อความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์ เเละอาจจะทำให้คุณเข้าใจยิ่งขึ้นว่าทำไมยาบางตัวถึงมีราคาเเพง จนยากที่จะเอื้อม?

30 ปีก่อน กลุ่มนักวิจัยได้รับทุนจาก มหาวิทยาลัย British columbia โดยมี Dr.Michel Hayden เป็นผู้คนพบที่สำคัญของวิธีการรักษาเเบบนี้  การที่ผู้ทำวิจัยได้ไปศึกษาอาการของผู้ป่วย LPLD อย่างต่อเนื่อง ทำให้เขาเกิดเเรงผลักดันที่จะได้ทำงานต่อไป เพราะผู้ป่วยเหล่านี้ ไม่สามารถกินอาหารได้เหมือนกับคนทั่วๆไป

ผู้ที่มีสุขภาพดี ปกติจะมี LPL ที่เข้าไปทำปฎิกิริยาต่อไขมัน ทำให้ไขมันสลายตัวเป็นชิ้นเล็กๆ เพื่อไปทำหน้าที่ในส่วนอื่นๆของร่างกาย เเต่ผู้ป่วย LPLD  ซึ่งพบได้ใน 1 ใน 3 ล้านคน ไม่สามารถทำแบบนั้นได้ ไขมันจะไม่สลายตัวเเละทำให้เลือดเข้มข้นเกินกว่าปกติ จนเลือดกลายเป็นสีขาว

กลุ่มนักวิจัยได้ใช้เวลา 2 ปีในการค้นหายีนที่ผิดปกติตัวนี้ จากDNA ของผู้ป่วย

Dr.Michel คิดถึงการรักษาด้วยการใช้ยีนบำบัด ซึ่งเป็นอะไรที่ใหม่ๆมากๆในตอนนั้น โดยวิธีการดึงยีนที่บกพร่องออกไปเเล้วเอายีนที่ดีใส่เข้าไป ปัญหาคือจะเอายีนที่ดีนั้นเข้าไปในเลือดยังไง

พวกเขาจึงใช้ไวรัสที่ไม่เป็นอันตรายส่งยีนตัวใหม่เข้าไปในร่างกาย โดยทดลองผ่านหนู เเละมันก็ได้ผล เลือดจากสีขาวค่อยๆใสขึ้นเรื่อยๆในเเต่ละอาทิตย์

หลังจากนั้นพวกเขาเจอเเมวที่มีความผิดปกติในเเบบ LPLD  เเล้วนำไปรักษาจนได้ผล

ถึงเวลาเเล้วที่พวกเขาต้องนำไปทดลองกับมนุษย์ เเต่มันไม่ง่ายอย่างที่คิด เพราะมันต้องใช้เงินมหาศาล

การนำผลงานวิจัยชิ้นหนึ่งออกสู่ตลาดเพื่อนำไปใช้กับผู้คน จะต้องอาศัย นักลงทุน ผู้เชี่ยวชาญด้านธุรกิจ นักการตลาดเข้ามา เพื่อจ่ายเงินให้กับการทดลอง เเละการจดลิขสิทธิ์ยาเพราะมหาวิทยาลัยไม่มีสิทธิ์ที่จะขายยาด้วยตนเอง

พวกเขาจึงก่อตั้งบริษัทขึ้นมาที่เนเธอร์แลนด์ และพัฒนายาชิ้นนี้ในชื่อไกลบีร่า

มันได้ถูกนำไปทดลองกับผู้ป่วย ซึ่งมันได้ผลเป็นอย่างดีไม่เป็นที่กังขาใดๆ เเต่การที่กฎหมายจะรองรับตัวยานี้ จำเป็นที่จะต้องมีผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามากกว่านี้

พวกเขาจึงกลับมาที่เเคนาดา เพื่อเก็บประวัติการรักษาจากครอบครัวหนึ่งที่เคยตรวจพบโรคนี้ พวกเขาไม่รู้ว่าตัวเองมี Dna ตัวนี้อยู่จนเมื่อพวกเขาได้พบว่าลูกสาวของพวกเขากำลังจะตายจากโรคนี้ เเม่ของเธอเห็นความผิดปกติของเลือด ตอนที่ลูกสาวของเธออาเจียนออกมา มันมีสีขาวปนอยู่ หมอบอกกับเธอว่า ลูกสาวมีเวลาเหลืออีก 24 ชม.

หมอช่วยชีวิตเธอโดยการจับเธออดอาหาร เพื่อให้ไขมันในเลือดลดลง เเต่หมอได้บอกเธอว่า เธอไม่สามารถกินช๊อกโกเลต ไอศครีม ไส้กรอก นม เบียร์ ไวน์  ได้อีกต่อไปในชีวิต  รวมถึงการใช้ชีวิตในสังคมเเบบคนปกติ เเละที่สำคัญเธอไม่ควรจะมีลูก

หลายปีต่อมาเด็กคนนั้นเติบโตขึ้น เธออายุได้ 22 ปี เธอมีปัญหาด้านการเข้าสังคมจนต้องเข้ารับการบำบัดกับทางจิตเเพทย์ พอเธอรู้ว่ามีการทดลองยานี้ เธอจึงตัดสินใจที่จะเข้าไปทดลอง ผลปรากฏว่าเธอหายเป็นปกติ

ในขณะเดียวกันบริษัทยาก็ได้ต่อสู้เพื่อทำให้เรื่องนี้ถูกกฎหมายในชั้นศาล  ซึ่งท้ายที่สุดยาตัวนี้ได้รับการรับรองเเต่ก็ต้องสูญเสียเงินไปหลายล้านในการทำเรื่องนี้ทางกฎหมาย หลังจากการต่อสู้ในชั้นศาลมานานหลายปี

มีบริษัทผลิตยาจากอีตาลีเข้ามาร่วมลงทุนด้วย เเละได้นำออกขายสู่ท้องตลาด เเละมันก็สร้างเสียงฮือฮาในโลกเภสัชกรรม เพราะนี้คือยาตัวเเรกที่ใช้วิธีการของยีนบำบัด เเละมันได้กลายเป็นยาที่มีราคาเเพงที่สุดในโลก ซึ่งมีราคาสูงถึง 1 ล้านเหรียญ ต่อการบำบัดหนึ่งครั้ง

บริษัทยาไม่มีการรายงานต่อทีมนักวิจัยผู้ที่คิดค้นยาตัวนี้ว่าพวกเขาได้ตั้งราคาไว้เท่าไร

Dr.Michel ไม่ได้รับส่วนเเบ่งใดๆจากงานที่สำคัญชิ้นนี้เลย ราคาของมันสูงเกินไปจนผู้ป่วยโรคนี้ไม่อาจเอื้อม ซึ่งผิดกับจุดประสงค์ในการผลิตยาตัวนี้ขึ้นมา พวกเขาไม่สามารถกำหนดราคาใดๆได้เลย

บริษัทผลิตยาตัวนี้ได้บอกว่าการตั้งราคาขึ้นอยู่กับกลไกทางการตลาด เนื่องจากยาสำหรับโรคที่พบเจอได้ยากล้วนมีราคาสูงด้วยกันทั้งนั้น เพราะฉะนั้น ยิ่งโรคหายากเเค่ไหน มันก็ยิ่งต้องมีราคาสูงเท่านั้น

ด้วยราคาที่สูงเกินไปมันจึงขายไม่ได้ มีเพียงหญิงชาวเยอรมันคนหนึ่งที่ได้รับการรักษา เเล้วมันก็ได้ผลเป็นอย่างดี

มียาอีก 3 ขวดที่เหลืออยู่ ซึ่งต่อมามันได้ถูกนำไปประมูลในราคาเพียง 1 ยูโร ต่อขวดเท่านั้น รวมๆกันเเล้วยาตัวนี้ได้รักษาคนไปเเค่ 31 คนเท่านั้นในโลก สวนมากเป็นการรักษาฟรีในคลีนิกที่ใช้สำหรับการทดลองเท่านั้น

บางทีโลกก็สร้างกฎหมายขึ้นมาเพื่อให้นักธุรกิจได้รับผลประโยชน์เท่านั้น ในขณะที่คนป่วยที่ต้องการรักษาจริงๆต้องจำนนต่อความจริงที่ว่ากฏหมายไม่ได้ถูกสร้างมาเพื่อพวกเขาเเต่อย่างใดถ้ามีคนเเบบพวกเขาน้อยเกินไป

 

Source: CBC News: The National